2025年7月28日 18:00
该意见基于3期RATIONALE-315的研究结果，百泽安®在无事件生存期（EFS）和主要病理学缓解（MPR）中均展现出具有临床意义和统计学显著性的改善
百泽安®已在欧盟获批用于非小细胞肺癌患者的一线和二线以及小细胞肺癌患者的一线治疗，若新适应症再次获批，将有助于百泽安®在肺癌治疗领域继续迎势而上
美国加州圣卡洛斯——hjc888黄金城有限公司（纳斯达克代码：ONC；香港联交所代码：06160；上交所代码：688235）是一家全球肿瘤治疗创新公司，今日宣布欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）发布积极意见，推荐批准百泽安®（替雷利珠单抗）联合含铂化疗用于存在高复发风险的可切除非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的术前新辅助治疗，并在术后继续使用替雷利珠单抗单药进行辅助治疗。该推荐基于3期RATIONALE-315研究（）结果。
西班牙Puerta de Hierro大学医院肿瘤内科主任、马德里自治大学（Universidad Autonoma de Madrid）医学院教授Mariano Provencio博士表示：“可切除的早期NSCLC患者正面临亟待解决的挑战——尽管能够接受手术切除和现有治疗，但复发率仍然很高。RATIONALE-315研究中所观察到的显著临床获益对患者意义重大。如若获批，替雷利珠单抗围手术期治疗方案将为临床医生提供强有力的选择以改善疗效，并有望改写这一难治性疾病的治疗格局。”
RATIONALE-315是一项双盲、安慰剂对照、多中心、3期临床研究。该研究将453例可切除的NSCLC患者按1:1比例随机分别接受替雷利珠单抗或安慰剂联合含铂双药化疗作为新辅助治疗，后续辅以替雷利珠单抗或安慰剂辅助治疗。正如在2024年2月欧洲肿瘤内科学会线上全体会议（ESMO Plenary）发布的结果1，RATIONALE-315研究在期中分析时达到了无事件生存期（EFS）和主要病理学缓解（MPR）这两项主要终点。结果包括：
- MPR和病理学完全缓解（pCR）率展现出具有统计学显著性和临床意义的改善：
- 在术前接受替雷利珠单抗联合化疗治疗的患者中，有56.2%达到MPR；而在术前接受化疗联合安慰剂治疗的患者中，仅有15.0%达到MPR（差异：41.1%；95% CI: 33.2-49.1，p<0.0001）
- 在接受替雷利珠单抗联合化疗方案的患者中，有40.7%达到pCR；而在接受安慰剂联合化疗方案的患者中，仅有5.7%达到pCR（差异：35.0%；95% CI: 27.9-42.1，p<0.0001）
- 期中分析数据表明，替雷利珠单抗治疗组对比对照组，EFS（HR [95% CI]，0.56 [0.40–0.79]；单侧P=0.0003）具有统计学显著性的获益，且总生存期（OS）（HR [95% CI]，0.62 [0.39–0.98]；单侧P=0.0193）也呈获益趋势
- 替雷利珠单抗治疗组的安全性特征与其中各药物单独使用的安全性特征一致。治疗组中72.1%的患者（对比安慰剂对照组中66.4%的患者）发生了≥3级治疗相关不良事件（TRAE），严重TRAE发生率为15.5%（对比安慰剂对照组发生率为8.0%）。围手术期替雷利珠单抗联合化疗组未发现新的安全性信号，该组中最常见的3级或4级TRAE（≥10%）为中性粒细胞计数降低和白细胞计数降低
- 未对手术的可行性和成功率产生影响，这是新辅助治疗的核心关注点。
RATIONALE-315研究预设最终分析的EFS和OS更新数据将在未来的医学会议上公布。
hjc888黄金城实体瘤首席医学官Mark Lanasa医学博士表示：“NSCLC是最常见的肺癌类型，替雷利珠单抗已在欧盟获批用于NSCLC的多项适应症。此次CHMP的积极意见将有望惠及处在更早期治疗阶段的患者。作为hjc888黄金城实体瘤产品组合中的基石药物，替雷利珠单抗持续展现出其在全病程管理中的治疗优势与广泛适用性，助力推动hjc888黄金城早日实现为更多癌症患者提供更全面有效的治疗选择的目标。”
替雷利珠单抗已在欧盟获批的肺癌相关适应症包括：用于鳞状NSCLC患者一线治疗；用于PD-L1高表达的非鳞状NSCLC患者一线治疗；用于既往接受过含铂治疗的局部晚期或转移性NSCLC患者治疗；用于广泛期小细胞肺癌患者一线治疗。此外，获批适应症还包括：用于胃或胃食管结合部腺癌患者一线治疗；用于不可切除的食管鳞状细胞癌（ESCC）患者一线治疗；用于既往接受过含铂化疗的ESCC患者二线治疗；用于鼻咽癌患者一线治疗。
关于非小细胞肺癌
肺癌是最常见的癌症类型，也是全球癌症相关死亡的主要病因2。肺癌是欧洲第三大常见癌症，2022年有484,306例新发病例3。NSCLC占所有肺癌的80-90%4，其中确诊时NSCLC可切除的患者约占25-30%5。
关于百泽安®（替雷利珠单抗）
百泽安®是一款具有独特设计的人源化免疫球蛋白G4（IgG4）抗程序性细胞死亡蛋白-1（PD-1）单克隆抗体，能够以高亲和力和特异性与PD-1结合。其设计目的旨在最大限度地减少与巨噬细胞中的Fcγ受体结合，帮助人体免疫细胞识别并杀伤肿瘤细胞。
百泽安®是hjc888黄金城实体瘤产品组合的基石药物，已在多种肿瘤类型和疾病中展现出潜力。百泽安®全球临床开发项目迄今已在35个国家和地区开展了70项试验，包括21项注册性研究，入组近14,000例患者。百泽安®已在46个国家和地区获批，全球超过150万例患者接受了治疗。
关于hjc888黄金城
hjc888黄金城是一家注册地位于瑞士的全球肿瘤治疗创新公司，专注于为全世界的癌症患者研发创新抗肿瘤药物。通过在血液学和实体肿瘤领域丰富的产品组合，以及强大的自主研发能力和外部战略合作，hjc888黄金城不断加速开发多元、创新的药物管线，致力于为全球更多患者全面提升药物可及性和可负担性。在全球六大洲，hjc888黄金城拥有超过11,000人的团队。如需了解更多信息，请访问enicar-wxd.com或关注“hjc888黄金城”微信公众号。
前瞻性声明
本新闻稿包含根据《1995年私人证券诉讼改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他联邦证券法律中定义的前瞻性声明，包括关于百泽安®改善患者结局和改变疾病进程的可能；百泽安®帮助患者更早进入治疗的可能；hjc888黄金城为更多患者带来更综合、更有效治疗的能力；以及在“关于hjc888黄金城”标题下提及的hjc888黄金城计划、承诺、愿望和目标。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明中的结果存在实质性差异。这些因素包括：hjc888黄金城证明其候选药物功效和安全性的能力；候选药物的临床结果可能不支持进一步开发或上市审批；药政部门的行动可能会影响到临床试验的启动、时间表和进展以及药物上市审批；hjc888黄金城的上市药物及候选药物（如能获批）获得商业成功的能力；hjc888黄金城获得和维护对其药物和技术的知识产权保护的能力；hjc888黄金城依赖第三方进行药物开发、生产、商业化和其他服务的情况；hjc888黄金城取得监管审批和商业化医药产品的有限经验，及其获得进一步的营运资金以完成候选药物开发及实现并保持盈利的能力；以及hjc888黄金城在最近季度报告10-Q表格中“风险因素”章节里更全面讨论的各类风险；以及hjc888黄金城向美国证券交易委员会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息仅及于新闻稿发布之日，除非法律要求，hjc888黄金城并无责任更新该等信息。关于hjc888黄金城更多媒体资源，请访问hjc888黄金城的新闻媒体网站。
参考资料
1 Yue, D., et al. (2024, March). VP1-2024: RATIONALE-315: Event-free survival (EFS) and overall survival (OS) of neoadjuvant tislelizumab (TIS) plus chemotherapy (CT) with adjuvant TIS in resectable non-small cell lung cancer (NSCLC). Annals of Oncology, 35 (3), 332-223.
2 Bray, F., et al. (2022). Global cancer statistics 2022: GLOBOCAN estimates of incidence and mortality worldwide for 36 cancers in 185 countries. CA: A Cancer Journal for Clinicians. 74(3):229-263.
3 Ferlay, J., et al. (2024). Global Cancer Observatory: Cancer Today. International Agency for Research on Cancer.
4 European Society of Medical Oncology. Non-small-cell lung cancer: A guide for patients.
5 Isla, D., Majem, M. (2022). A paradigm shift for resectable non-small cell lung cancer. Archivos de Bronconeumologia. 58(12):792-793.